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昂贵的基因治疗药物可以进入美国市场:报告



  华盛顿5月7日电据美国媒体报道,一种可以治愈婴儿最致命遗传缺陷的药物预计很快就会进入美国市场,但每次治疗的潜在七位数价格引起了人们对其可行性的担忧。报告。

  据华尔街日报周二报道,瑞士制药公司诺华公司(Novartis AG)开发的Zolgensma疗法正在等待美国食品和药物管理局本月的决定。

  Zolgensma可以治愈遗传性遗传性疾病,称为脊髓性肌萎缩症(SMA),其患者缺乏对肌肉控制必不可少的基因。如果不及时治疗,患有最严重形式SMA的患者通常会在达到两岁之前死亡,使该疾病成为婴儿死亡的最常见遗传原因。

  目前,制药商和独立分析师在设定分期付款价格方面存在差异。该杂志称,分析人士认为,这种药物如果推出,每年将为诺华公司产生约20亿美元的高峰。

  诺华公司根据自己的分析表示,Zolgensma的分期付款可能在400万到500万美元之间具有成本效益,而独立非营利组织临床和经济评论研究所的分析得出结论,初始价格应该不高于150万美元。

  根据该报告,Zolgensma的高价让保险公司和患者都感到担忧,但诺华公司对两种新型支付模式的适用性仍然充满信心。

  在一个模型中,患者在治疗开始时支付分期付款,随后的年度支付取决于治疗的持续有效性。如果治疗无效,保险公司也可以提前付款,但可以获得部分退款。

  据报道,美国每年携带SMA的新生婴儿数量在400到500之间,其中约300个是最严重的。




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